Ocrevus no Brasil

Boa notícia para os pacientes com EM!

Menos de um ano após ser disponibilizado nos EUA, o OCREVUS (ocrelizumabe) foi aprovado no Brasil, pela Anvisa. A medicação é indicada para os casos de esclerose múltipla remitente recorrente (EMRR) e de esclerose múltipla primária progressiva (EMPP) e representa um avanço científico significativo no tratamento da esclerose múltipla, sendo, inclusive, o único aprovado para EMPP.

Quando comparado com o Rebif, interferon mais potente para EM, apresentou resultados surpreendentes, preservando funções importantes do sistema imunológico, reduzindo os surtos, retardando o agravamento da doença e reduzindo, significativamente, as lesões observadas nas ressonâncias magnéticas.

Espera-se que, em até 90 dias, o Ocrevus esteja disponível para comercialização, mas ainda não estará no rol de dispensa pelo SUS.

Viver com a deficiência do outro

Gente, tenho acompanhado o trabalho da Bruna,  companheira de EM , e blogueira fantástica;    estou sempre me beneficiando de seus; exemplos , exemplos de superação e determinação , só por Deus, quem nos ajuda e capacita pata viver nosso dilema e dos companheiros. Então, resolvi postar e gostaria que vcs possam refletir bem nessa história .Pois ,  em muitos momentos nos surpreendemos reclamando e lamentando da vida que vivemos e as vezes somos egoístas ao ponto de nunca lembrarmos de nossos irmãos. quantos relatos e depoimentos que lemos e ouvimos que servem de pilar para nosso dia a dia


Viver com a deficiência do outro




Oi gente, tudo bem?
Eu vivo com a minha EM há 18 anos. Há 9 eu convivo com a de muitos de vocês também. E há quase 5 com a do Jota. Muitas pessoas me perguntam como é ser casada com alguém com EM. Pessoas que nem sabem que eu tenho EM perguntam como é estar com alguém que está tão dependente. Quem sabe que eu tenho EM não consegue entender como temos um filho tendo todas essas limitações. Pois bem, hoje resolvi responder como é estar casada e ter um filho com o Jota.
Quando eu o conheci, ele andava de bengala, depois foi pras muletas, depois pro andador, depois pra cadeira de rodas quando ia passear e agora com a cadeira motorizada dentro de casa. Ele fica muito pouco de pé, só pra fazer a transferência da cadeira pra cama ou pra cadeira de banho. O problema não se restringe às pernas, já que o lado esquerdo todo já não responde e a mão abre bem pouco, impossibilitando movimentos.
Ele precisa de ajuda para quase tudo. Depois de muitas quedas no banheiro, decidimos que xixi seria no papagaio e isso facilitou muito a nossa vida. Ele come sozinho, com a ajuda de uma órtese no garfo e escreve sua tese de doutorado sozinho, quase sempre catando milho no teclado do computador ou ditando frases para o aplicativo que instalamos no tablet. Aliás, o tablet ajudou muito pra leitura, já que não precisa virar as páginas.
Faz fisioterapia em casa duas vezes por semana, mas nos demais dias capricha nos exercícios sozinho, pinta livros (aqueles que é pra desestressar) pra não perder a funcionalidade das mãos e faz exercícios de fono, para que consigamos continuar entendendo o que ele diz.
Em dias muito quentes, fica na sua Sibéria particular...que é o quarto com o ar condicionado ligado no máximo. Porque só assim consegue manter a cabeça funcionando bem.
Para cuidar dele nos revezamos eu e minha sogra. Antes da gravidez eu cuidava mais, levava a todos os lugares. Mas agora tenho nosso filho pra cuidar, pra fazer comida, pra trocar fralda, pra ficar de olho o dia inteiro e ainda tem o trabalho. Vocês podem imaginar o quanto é agitado o meu dia, não?
Tem dias que eu fico tão cansada que não vejo a hora de chegar o fim do dia, só pra deitar na cama e assistir a alguma série com o Jota, ou ficar ali, conversando com ele sobre nosso dia, nossos sonhos, nossos trabalhos, nossas angústias etc.
Não vou mentir pra vocês. Não é fácil. Mas vou ser sincera, já foi mais difícil
Era mais difícil no tempo em que ele ainda tinha sua independência mas carregava consigo um pessimismo e uma tristeza sem fim. No início do nosso casamento era bem mais complicado, porque eu tinha que ter alegria e ânimo por nós dois.
Eu usava a analogia da fogueira. Era eu tentando alimentar e aumentar a nossa fogueirinha o dia todo e ele jogando baldes e baldes de água nela. Teve momentos que eu pensei em desistir. Porque é muito ruim conviver com alguém que acha tudo difícil e que tudo é uma tragédia. Principalmente pra mim, que sou uma otimista incurável.
Com o tempo, a convivência e a constate piora física do Jota aconteceu uma mudança interna muito interessante. Acho que de tanto eu falar, ou melhor, demonstrar no dia a dia que nossa vida já está dando certo e que temos que seguir em frente, não importa o que aconteça, algo mudou nele também. Vocês podem ver nos textos que ele tem escrito lá no blog dele na AME que isso aconteceu mesmo.
Eu tento viver a fé que eu tenho em cada ato, em cada momento da minha vida. E é essa fé de que eu nunca estou sozinha e que tudo tem um propósito, mesmo que eu não saiba qual é, é que me faz sorrir mesmo nos piores dias. Porque sim, eles existem. E não é se ajoelhando em um altar ou repetindo rezas que está a minha fé, ela é a minha vida e a minha certeza de que tudo já deu certo e continuará sendo assim. Isso independe de religião, ou de que nome você dá. Eu chamo essa certeza cheia de amor e serenidade que tenho nos meus dias de Fé e de Deus. Mas você pode chamar do que quiser, ou pode nem chamar de nada, só sentir.
E o que isso tem a ver com ser casada com alguém dependente? Bem, tem muito. Tem muito porque é isso que me faz não ter desespero nos momentos de dificuldade. É isso que me faz acreditar que as dificuldades são momentos necessários para o nosso crescimento. E é isso que me faz ver as dificuldades como oportunidades e não como desespero. Tem a ver porque eu sei que estou com o Jota porque o amo e não por pena. Tem a ver porque eu não rezo pela sua cura, mas pela sua felicidade, e eu sei que cura e felicidade não são a mesma coisa e, muitas vezes, nem estão próximas.
Lá no início do nosso namoro, quando ele caía no chão pela falta de equilíbrio ficava extremamente triste, e eu tinha que ouvir por dias a fio sobre onde isso ia parar, que ele seria um fardo, que a dor moral de cair era horrível e assim por diante. Há alguns dias ele teve vontade de ir no banheiro fazer cocô... acontece que a pressa, mais a vontade, mais o calor não foi uma boa combinação e ele acabou fazendo nas calças, no chão etc. Outro dia, ele caiu no chão, de novo no banheiro, tentando fazer uma transferência para o banho. Eu, minha mãe e minha sogra o levamos até o quarto, arrastando num lençol, para daí colocar na cama. Afinal, nenhuma de nós três tem força pra tirar ele sozinha do chão. Tudo isso foi na mesma semana. E aí, de noite, depois de estarmos mais tranquilos, deitados para dormir, eu perguntei pra ele o que ele sentia quando caía. Se antigamente ele dizia que se sentia um lixo, dessa vez ele disse: eu me sinto muito amado, porque não estou sozinho nessa. Nem preciso dizer que me emocionei. E mais ainda quando ele disse que aprendeu isso comigo. Até me senti mais apta a ensinar coisas legais para nosso filho depois dessa. Parece que alegria e gratidão também se aprende. Ou melhor, às vezes a gente só precisa de uma ajudinha pra ver as coisas com outras lentes que não a da lamentação.
Então, quando alguém me pergunta como é ser casada com um cadeirante, eu sempre respondo: eu não sei, eu sou casada com o Jota, que é sim cadeirante, mas é muito mais que isso. Ele é um cara sensacional, que é meu companheiro. Se eu queria ter ele mais presente em alguns momentos? Queria sim. Se eu queria que ele pudesse sentir o que é fazer nosso filho dormir no colo? Claro que queria.
Quando fico em salas de embarque de aeroportos sempre fico reparando nas famílias, aquelas com pai, mãe e filhinhos, correndo de lá pra cá com suas malas, indo para destinos de férias em passeios que devem ser divertidos e, sim, eu fico pensando em como deve ser legal isso. Às vezes imagino o quanto deve ser fácil ou bacana essa espontaneidade de dizer: vamos sair? E simplesmente sair em família, sem ter que se preocupar com acessibilidade, banheiro, calor, remédios etc. Viver com uma deficiência não tem glamour minha gente!
Mas, como o Jota mesmo diz, a gente escolhe o que nos falta e o que nos sobra. E eu escolho ver que nos sobra muito. Muito mais do que falta.
Eu não sei como é estar casada com um homem não cadeirante, sem uma doença crônica, degenerativa. Mas eu sei que eu quero estar casada com o Jota, quero ter meus filhos com ele e quero que nossos filhos aprendam a ser uma boa pessoa, uma pessoa gentil, como ele. Tá, eu espero que nossos filhos sejam mais espontâneos e extrovertidos, como a mãe, admito. Mas acho que eles têm muito a aprender com o pai. Porque ser pai é muito mais do que pegar no colo e trocar fralda. Aliás, têm muito pai aí que não tem deficiência nenhuma e não faz isso também, não é verdade?
Bem, espero ter respondido. E espero que todas as pessoas que se relacionam com alguém com uma doença e/ou uma deficiência se relacionem com as pessoas e não com suas doenças. Porque quando a gente ama uma pessoa, seja marido, filho, amiga, parente... as dificuldades se tornam oportunidades de mudança, desafios de adaptação e nunca obstáculos para viver e ser feliz.

Em tempo: amo a ilustração desse post. O Vini, meu primo que trabalhou como designer pra AME também, fez para um post muito especial do Jota, que ajuda a demonstrar o que escrevi hoje também: http://amigosmultiplos.org.br/post/449/para-alem-motivos-e-intenc-esB

O magnésio é essencial para o bom funcionamento do organismo.

Todos os órgãos do corpo utilizam esse mineral, em especial o coração, os rins e os músculos.

Boa parte do magnésio que consumimos se armazena nos ossos.

Daí a importância dele para tornar os ossos fortes e resistentes.

Como apenas 1% do magnésio do nosso corpo se encontra no sangue, uma análise do sangue não será suficiente para diagnosticar a deficiência do mineral.



Por isso é bem possível seu corpo estar com carência de magnésio e você não saber disso, razão pela qual a deficiência de magnésio tem sido apelidada de “deficiência invisível”.

A principal forma de assimilar magnésio é pela alimentação.

Infelizmente, o solo brasileiro é pobre em magnésio, mais presente em terras vulcânicas.

Melhor sorte têm os japoneses: o solo do Japão é rico em magnésio, com uma boa relação entre ele e o cálcio.

O resultado é que possivelmente 80% da nossa população não está recebendo magnésio suficiente e pode ser deficiente dele.

A quantidade diária de magnésio recomendada para mulheres é de 310-320 miligramas e para os homens é de 400-420 miligramas.

Mas há quem defenda, como o dr. Carolyn Dean, médico e naturopata americano, uma dose um pouco maior que o padrão recomendado, para se fortalecer e judar o organismo a funcionar corretamente.

Os principais sintomas da deficiência de magnésio são:

– perda do apetite

– constipação

– dores de cabeça

– vertigem e tontura

– náuseas

– fraqueza e cansaço constante

– pressão no peito e dificuldade em engolir, com sensação de “caroço” na garganta

– tremores

– insônia

Se a deficiência for grave, os sintomas também serão mais graves:

– cãibras frequentes

– fotofobia (sensibilidade à luz)

– visão turva

– intumescimento e formigamento nas extremidades

– convulsões

– mudança de humor

– alucinações e delírio

– ritmo cardíaco anormal

– degeneração da cartilagem

Uma boa maneira de saber se você está assimilando magnésio suficiente é o “teste do intestino”: você sabe quando você tem muito magnésio quando as fezes tornam-se “frouxas”, macias.

A prisão de ventre pode ser, portanto, uma das muitas maneiras de manifestação da deficiência de magnésio.

O magnésio é muito importante para o corpo humano

Durante muito tempo, acreditou-se que o magnésio era necessário apenas para o coração e os ossos.

Hoje, porém, já se sabe que esse pensamento está errado.

O magnésio participa de nada mais, nada menos que 350 reações enzimáticas necessárias à vida!

Infelizmente, o poder dele tem sido subestimado ao longo do tempo.

Só para você uma ideia da importância do magnésio, atualmente se sabe que ele é útil para:

– desintoxicar o corpo e evitar danos causados pela poluição ambiental, substâncias químicas nocivas e metais pesados

– deixar músculos e nervos dispostos

– melhorar a qualidade do sono e repouso

– ativar o trifosfato de adenosina (ATP), que fornece energia para o corpo

– aliviar dores em geral, especialmente as das articulações

– facilitar a digestão de proteínas, carboidratos e gorduras

– dar força e flexibilidade aos músculos; é por isso muito importante para atletas

– ajudar a equilibrar os nervos

– impedir problemas da próstata

– prevenir diabetes: estudos mostraram que que uma dose maior de magnésio reduziu consideravelmente o risco de desenvolver diabetes tipo 2 e também diminuiu a progressão em pacientes pré-diabéticos

– diminuir o risco de fraturas

– reduzir o risco de câncer, especialmente o de cólon e reto

– alcalinizar o corpo

– reduzir convulsões

Dicas para aumentar os níveis de magnésio
Uma boa maneira aumentar o magnésio no corpo é consumir sucos verdes.

Opte por alimentos orgânicos, pois os fertilizantes e herbicidas impedem a absorção de magnésio.

Além disso, consuma sempre uma boa quantidade de alimentos crus porque, quando eles são altamente processados ou cozidos, o magnésio diminui.

A vitamina D facilita a absorção de magnésio no corpo.

Evite bebidas alcoólicas porque o álcool atrapalha a absorção de vitamina D e, por consequência, de magnésio.

O consumo excessivo de açúcar também interfere negativamente na absorçao de magnésio.

O mesmo acontece com a cafeína.

Conheça algumas fontes naturais de magnésio:

– algas marinhas

– peixes

– as folhas verdes

– frutas como banana, damasco, pêssego e ameixa

– cacau puro e chocolate amargo

– grãos e sementes como a de abóbora, gergelim, girassol, lentilha e ervilha

– cereais como aveia e arroz integral

– nozes, amêndoas e avelãs

– germe de trigo

– abacate

– batatas

– broto de alfafa

– abóbora

– levedura de cerveja

Mesmo consumindo esses alimentos, você ainda corre o risco de ter deficit de magnésio.
Isso porque, como dissemos, a maioria dos solos, incluindo o brasileiro, são pobres nesse mineral.

Logo, os alimentos produzidos nesses solos também serão pobres em magnésio, mesmo que tal alimento seja, em tese, fonte de magnésio.
Então, como resolver a deficiência de magnésio?
Por meio de suplementação.
Mas você vai precisar da ajuda de um bom médico ou nutricionista.
Equilibrar os níveis desse mineral no corpo não é fácil.
Não basta tomar um suplemento de magnésio e pronto.
Ocorre que o magnésio trabalha em conjunto com o cálcio, a vitamina D e a vitamina K2.

Se você consumir muito cálcio e pouco magnésio, pode, por exemplo, desencadear um problema cardíaco sério.

O segredo está na ingestão correta de cada substância.

E existe um apoio mútuo pelo qual elas se equilibram e funcionam corretamente.

Os melhores suplementos de magnésio, ou seja, os de melhor absorção, são o glicinato de magnésio, o cloreto de magnésio e o citrato de magnésio.

O QUE É

GLAUCOMA

Doença ocular originada a partir de danos no nervo ótico que pode levar à perda total de visão. Como o nervo ótico é o responsável por levar as informações que vemos ao cérebro, qualquer dano nessa região pode interferir na qualidade da visão.
A Organização Mundial da Saúde (OMS) aponta que 1 a 2% da população acima de 40 anos é portadora de algum tipo de glaucoma e, de acordo com o Ministério da Saúde, essa é a doença que está em terceiro lugar no Brasil entre as causas de cegueira que, quando instalada, se torna irreversível.
CAUSAS

Na parte interna do olho, é produzido um líquido chamado humor aquoso, cuja função é nutrir a córnea e o cristalino. Essa substância circula pelo interior do olho e deve ser escoada constantemente. Quando este processo é interrompido, a pressão intraocular (PIO) aumenta e mata as células fotossensíveis, que são responsáveis por receber as imagens. Estas células, por sua vez, não se regeneram, resultando na perda irreversível do campo visual.
No entanto, algumas pessoas podem apresentar perda do campo visual independentemente do aumento da PIO.

TIPOS DE GLAUCOMA

Glaucoma primário de ângulo aberto:
Também conhecido como glaucoma crônico simples, este tipo acomete até 80% dos portadores de glaucoma e pode ser hereditário. Neste caso, a doença começa a dar sinais lentamente, de forma que o aumento da PIO e a perda do campo visual ocorram sem que o paciente perceba que está perdendo a visão. Geralmente, 90% dos portadores da doença só buscam ajuda quando a doença está avançada.

Glaucoma de ângulo fechado:
Aqui, o aumento da pressão intraocular ocorre súbita e rapidamente, desencadeando forte dor em um olho, vermelhidão, olhos inchados e visão diminuída ou embaçada. O atendimento médico deve ser imediato.

Glaucoma congênito
Ocorre durante a gestação em que a criança deve ser tratada imediatamente ao nascimento.

Glaucoma secundário
Surge a partir de outras situações que interferem na drenagem do olho, tais como leucemia, diabetes, catarata, lesões e inflamações oculares, entre outras.

TRATAMENTO

A doença é contida com base no controle da PIO, que pode ser realizada com medicamentos específicos ou cirurgia. As indicações variam segundo cada caso.

PREVENÇÃO

Consultar regularmente o oftalmologista para a realização de exames de rotina que detectem lesões no nervo ótico e aumento da pressão intraocular, bem como a prática de hábitos saudáveis que possam evitar o desenvolvimento de doenças consideradas como fatores primários de risco.

FATORES DE RISCO

Diabetes, pressão alta, miopia, lesões oculares e hereditariedade são alguns dos desencadeadores do glaucoma.

O QUE É
GLAUCOMA

SIMULAÇÃO DA IMAGEM COM GLAUCOMA
Doença ocular originada a partir de danos no nervo ótico que pode levar à perda total de visão. Como o nervo ótico é o responsável por levar as informações que vemos ao cérebro, qualquer dano nessa região pode interferir na qualidade da visão.
A Organização Mundial da Saúde (OMS) aponta que 1 a 2% da população acima de 40 anos é portadora de algum tipo de glaucoma e, de acordo com o Ministério da Saúde, essa é a doença que está em terceiro lugar no Brasil entre as causas de cegueira que, quando instalada, se torna irreversível.
CAUSAS

Na parte interna do olho, é produzido um líquido chamado humor aquoso, cuja função é nutrir a córnea e o cristalino. Essa substância circula pelo interior do olho e deve ser escoada constantemente. Quando este processo é interrompido, a pressão intraocular (PIO) aumenta e mata as células fotossensíveis, que são responsáveis por receber as imagens. Estas células, por sua vez, não se regeneram, resultando na perda irreversível do campo visual.

No entanto, algumas pessoas podem apresentar perda do campo visual independentemente do aumento da PIO.

TIPOS DE GLAUCOMA

Glaucoma primário de ângulo aberto:
Também conhecido como glaucoma crônico simples, este tipo acomete até 80% dos portadores de glaucoma e pode ser hereditário. Neste caso, a doença começa a dar sinais lentamente, de forma que o aumento da PIO e a perda do campo visual ocorram sem que o paciente perceba que está perdendo a visão. Geralmente, 90% dos portadores da doença só buscam ajuda quando a doença está avançada.

Glaucoma de ângulo fechado:
Aqui, o aumento da pressão intraocular ocorre súbita e rapidamente, desencadeando forte dor em um olho, vermelhidão, olhos inchados e visão diminuída ou embaçada. O atendimento médico deve ser imediato.

Glaucoma congênito
Ocorre durante a gestação em que a criança deve ser tratada imediatamente ao nascimento.

Glaucoma secundário
Surge a partir de outras situações que interferem na drenagem do olho, tais como leucemia, diabetes, catarata, lesões e inflamações oculares, entre outras.

TRATAMENTO

A doença é contida com base no controle da PIO, que pode ser realizada com medicamentos específicos ou cirurgia. As indicações variam segundo cada caso.

PREVENÇÃO

Consultar regularmente o oftalmologista para a realização de exames de rotina que detectem lesões no nervo ótico e aumento da pressão intraocular, bem como a prática de hábitos saudáveis que possam evitar o desenvolvimento de doenças consideradas como fatores primários de risco.

FATORES DE RISCO

Diabetes, pressão alta, miopia, lesões oculares e hereditariedade são alguns dos desencadeadores do glaucoma.

Atualização sobre terapias para esclerose múltipla para 2017-2018
por jsruibal
Neste post vamos destacar potenciais terapias que estão ocorrendo durante 2017 e que alguns vão terminar seu estudo em 2018.

Eu espero que você encontrá-lo útil. Obrigado. Suso.

Aqui estão algumas das terapias potenciais mais interessantes sendo investigado:

Anti-LINGO (opicinumab): LINGO-1 é uma proteína no sistema nervoso central, cuja função é para parar a mielinização e impedir a sobrevivência de neurónios. Embora isso possa parecer contraditório com o corpo para criar uma proteína com esta função em um indivíduo saudável realiza um trabalho importante. Todas as células que compõem os órgãos do corpo receber "instruções" sobre quando crescer e quando parar de crescer. Sem esses tipos de "freios e contrapesos" célula, tecido pode crescer sem restrições, como visto em alguns tipos de câncer.

Resultado imagem Anti-LINGO

Anti-LINGO-1 (BIIB033) é um agente com propriedades possíveis de remielinização, após os estudos em animais demonstraram bloqueio LINGO-1 para parar o crescimento de mielina. Demonstrou-se para promover a remielinização na medula espinal e integridade axonal no modelo animal de EM (EAE).

Fase inicial I ensaios de anti-LINGO, 33 envolveu 64 voluntários adultos saudáveis e 42 pessoas com SPMS, eles relataram que a droga foi bem tolerada, com eventos adversos graves; Dor de cabeça foi o efeito secundário mais comum relatada.

O primeiro ensaio de fase II de anti-+ DE resultados bem sucedidos relatados em 2015. 34 O estudo incluiu indivíduos recentemente diagnosticados com EM que envolvem as vias visuais (neurite óptica) para avaliar o efeito medicamentoso de remielinização. O desfecho primário era uma avaliação da RENOVAÇÃO recuperação da função do nervo óptico tal como medido pela velocidade à qual o nervo leva pistas visuais. Este foi investigado pela avaliação de um teste chamado potencial evocado visual campo total (FF-VEP) em participantes tratados com anti-LINGO-1, em comparação com placebo.

As pessoas que foram tratados com, pelo menos, cinco dos seis doses de anti-LINGO-1 mostrou uma melhoria de 34 por cento em condução do nervo óptico latência (atraso na velocidade do sinal visual) na semana 24, em comparação com o placebo. recuperação adicional foi observada na condução do nervo óptico na última visita de estudo (semana 32), com uma melhoria estatisticamente significativa de 41 por cento. Em conjunto, os dados mostram a evidência do efeito do tratamento com observada melhoria contínua 12 semanas após a última dose de estudo.

No entanto, o estudo mostrou nenhum efeito sobre parâmetros secundários, incluindo a alteração na espessura das camadas da retina (neurónios e axónios do nervo óptico) ou em função visual. O anti-LINGO-1 foi geralmente bem tolerado neste estudo, indicando que tinha dois participantes de hipersensibilidade (alérgicas) sobre infusão e um paciente com função hepática anormal de teste, o qual é, em seguida, resolvido o suspensão de fármaco. Juntos, estes resultados fornecem uma indicação prometedora de que o anti-LINGO-1 é segura e pode facilitar a remielinização.

Para esse fim, um segundo ensaio de Fase II (SINERGIA) foi realizada 35 maior, embora Biogen anunciou em meados de 2016 que o estudo SYNERGY não foi bem sucedida. O estudo envolveu mais de de 400 pessoas com EMRR ou SPMS. Os participantes foram aleatoriamente designados para um de cinco grupos atribuídos; quatro grupos receberam anti-LINGO em doses diferentes (3 mg, 10 mg, 30 mg e 100 mg) mais Avonex, e o quinto grupo recebeu placebo mais Avonex. SINERGIA teve como objetivo verificar se a adição de anti-LINGO para Avonex poderia levar a uma melhora nos escores de deficiência em comparação com Avonex sozinho. Infelizmente, no o final do estudo de 72 semanas, não há diferenças estatísticas entre as pessoas em Anti-LINGO foram observados e aqueles que receberam placebo. Parece haver alguma indicação de uma resposta em aqueles participantes que eram mais jovens do que 40, aqueles com EMRR e aquelas com o MS para menos de oito anos, em média a baixa gama de doses. Ele continua a ser visto como este medicamento vai passar para outras pesquisas sobre MS.

Outros tratamentos experimentais sob investigação por potencialmente promover a remielinização ou mielina reparação incluir agentes nas fases iniciais de desenvolvimento, e mesmo com nomes experimentais como GSK239512 36 e rHIgM22. 37

Amiloride, fenitoína e canal de sódio bloqueio: a acumulação de sal e de potássio nas células de lesões de EM pode, eventualmente, contribuir para a lesão celular e neurodegeneração (ruptura nervos). Esta hipótese seria sugerem que o bloqueio de certos canais nestas células, pode evitar a acumulação destas moléculas e também pode prevenir a neurodegenerao. Esta estratégia foi testado e os dados apresentados em 2013, 38 olhando para o uso de amilorida - diurético poupador de potássio aprovado para o tratamento de hipertensão e insuficiência cardíaca congestiva. Esta droga pode ter o potencial para fornecer essa atividade neuroprotetora.


O efeito de amilorida foi estudada em 14 doentes com EM PP usando marcadores de ressonância magnética de neurodegeneração como resultados neuroprotecção. Pessoas submetidas a exames e ressonância magnética antes de durante o tratamento com amilorida, uma dose padrão usado para a hipertensão, por um período de três anos.

resultado de imagem Amiloride

Os investigadores descobriram uma redução significativa no desenvolvimento de atrofia cerebral, bem como um desenvolvimento mais lento da incapacidade durante o tratamento neste pequeno grupo de pacientes. Estas descobertas sugerem que amilorida pode exercer efeitos neuroprotetores. Porque amilorida não atravessam facilmente a barreira sanguínea do cérebro para aceder ao sistema nervoso central, o mecanismo preciso para este resultado é incerto. Este estudo piloto foi o primeiro esforço em pessoas com MS para se concentrar em neuroproteção com amilorida e suporta uma investigação mais aprofundada desta droga como um potencial agente neuroprotetor em MS.

É interessante notar que essa estratégia foi bem sucedida em um estudo da fenitoína anti apreensão medicação (marca Dilantin), que também trabalha pela modulação dos canais de sódio.


resultado de imagem fenitoína

Um ensaio clínico de Fase II avaliou se fenitoína poderia ser neuroprotector no neurite óptica aguda 39 (AON). O estudo consistia em 86 pessoas com AON ao acaso dentro de duas semanas após o início dos sintomas para receber fenitoína (4 mg por kg por dia) ou placebo durante três meses. O desfecho primário deste estudo foi a avaliação de AON camada de fibras nervosas da estrutura da retina (CFN) e volume macular (MV) em seis meses. função visual também foram medidos, a imagem do nervo óptico e potencial evocado visual.

Dos 86 participantes originais, 81 foram seguidos para completar o estudo. Nestes indivíduos, a espessura média do olho afectado CFN fixada em seis meses foi maior no grupo do placebo contra activo, resultando num efeito de tratamento de protecção de 30%. O MV ajustado (volume macular) mostrou um efeito protector do tratamento de 34 por cento. Visão geral recuperado bem, sem diferença significativa nos resultados visuais entre os grupos de tratamento.

Este estudo intrigante pode ter implicações grandes, pois que a administração de uma droga conhecida relativamente seguro e apareceu para ser neuroprotector no rescaldo do período de neurite óptica. Ambos amilorida e fenitoína podem também representar combinação estratégias de potencial com terapias doença imunomodulador modificados.

Amiloride também está a ser estudada em um estudo maior, MS-SMART. Este estudo em curso 40 consiste de 440 pessoas com esclerose múltipla SP que foram atribuídos aleatoriamente a quatro tratamentos diferentes: amiloride, Rilutek® (riluzole), Prozac (fluoxetina) e placebo. Os participantes serão seguidos durante 96 semanas. O principal parâmetro de estudo é uma comparação entre os grupos de tratamento e o grupo placebo, para ver se as diferenças ocorrem na taxa de atrofia do cérebro. Este estudo está prevista para ser concluída em 2018 e é intrigante porque ele está analisando simultaneamente vários medicamentos seguros disponíveis atualmente, que podem levar a neuroproteção. Além disso, a concepção do MS-SMART utilizou um teste interessante porque tem um grupo placebo partilhada. Este projeto eficiente evita a necessidade três testes semelhantes separadamente.

Clemastine é um anti-histamínico mais velho que está disponível sem uma prescrição. Ele foi descoberto 41 ter potencial para re-mielinização através do trabalho de laboratório inovador de um pesquisador em San Francisco. Esta constatação conduziu a uma pequena controlado com placebo, estudo cruzado de Fase II (participantes foram inicialmente atribuído a um grupo de estudo, em seguida, ligado a meio caminho) dose elevada de clemastina em indivíduos com evidência de lesão do nervo óptico.



Os pesquisadores relataram que durante o tratamento, os participantes experimentaram uma melhoria significativa na transmissão de sinais no nervo óptico e mostrou uma tendência para uma melhoria da função visual. Em geral, o tratamento é seguro, embora dezenas de fadiga dos participantes ficou pior. Este medicamento é uma opção atraente para os investigadores e médicos, dada a sua disponibilidade e perfil de segurança favorável.

Idebenona (Catena® ou Sovrima®): este fármaco experimental, similar a coenzima Q10, foi inicialmente desenvolvido para tratar a doença de Alzheimer e outros defeitos cognitivos. Coenzima Q10 ocorre dentro do corpo e é necessária para as células a crescer e permanecer saudável. Esta substância também atua como um antioxidante, ajudando a prevenir lesões do processo de oxidação. Ele está a ser explorado em MS porque o stress oxidativo tem sido postulada para desempenhar um papel na morte de mielina - células produtoras, que tem sido associada à progressão da MS.


image resultado Idebenona

A oxidação é o metabolismo do oxigênio natural do corpo. Quando distúrbios ocorrem neste processo, "stress oxidativo" podem ocorrer, causando danos aos tecidos e células do corpo. Acredita-se que o estresse oxidativo é um fator que contribui para muitas doenças, incluindo as que afetam os nervos e o sistema imunológico.

Duplo - cego, de placebo - controlado de fase I / II de idebenona, um ensaio clínico 42 patrocinado pelo Instituto Nacional de Desordens Neurológicas e Stroke, recrutados 44 pacientes com MS PP possuindo uma deficiência entre a pequena e moderada. O julgamento começou em Julho de 2009 e estava programado para ser concluído em setembro 2016 com uma extensão de teste que continuará até 2018.

MIS416: Esta "vacina terapêutica" é um activador potente do sistema imunitio inato, o que fornece uma defesa imediata contra a infecção, mas não resulta em imunidade protectora ou longa - termo. Como um lado para ajudar a explicar este tipo de defesa da nota sistema imunológico, a resposta imune "inata" ou "natural" não é específico. Ele não tem qualquer memória e reage da mesma maneira cada vez que é uma entidade estranha, como um vírus ou bactéria. MIS416 foi testado principalmente em câncer e infecções adquiridas, com o objectivo de melhorar a capacidade inerente do sistema imunológico de uma pessoa para combater a doença.


MIS resultado de imagem 416

Um estudo de fase I / II para avaliar a segurança e tolerabilidade de MIS416 IV administrada em pessoas ou PP MS ou EM SP apresentaram resultados intercalares em 2012. Este aberta - etiqueta, ensaio de doses crescentes / confirmação mostrou MIS416 ser bem tolerado e identificou uma dose clínica para avaliação adicional. Além disso, durante a parte do estudo de confirmação de dose, oito de 10 participantes com SPMS que foram tratados com MIS416 durante 12 semanas mostrou alguma melhoria. Planejado uma nova fase II foi concluída 43 em SPMS no final de 2016.

A administração transdérmica de péptidos: um pequeno estudo polaco de 30 pessoas 44 EMRR avaliou a eficácia e segurança de transdmica (adesivo para a pele) de dois níveis de dose tr ptidos de mielina: PAM 85-99, 139-151 e PLP MOG , em relação ao placebo. No grupo da dose mais baixa, que recebeu 1 mg de cada um dos três péptidos, a taxa anual de recidiva em um ano reduziu-se em 65 por cento em comparação com o placebo. Progressão medido pela escala de estado expandido deficiência (EDSS) foi ligeiramente mais baixa, indicando que a deficiência não é deteriorada e pode ser ligeiramente melhorada. Além disso, 56 por cento não teve recaídas, comparado com 10 por cento no grupo placebo. O grupo tratado também mostraram um decréscimo no volume de reforço de gadolínio lesão T2 volume da lesão. O tratamento foi segura e bem tolerada. Esta abordagem de usar uma combinação de peptídeos pode ser perseguido em estudos futuros.

Moduladores de IL-17: Secukinumab (AIN457) e CJM112. IL-17 é uma de várias citocinas produzidas pelo sistema imunológico. As citocinas são proteínas pequenas que pode estimular ou inibir a função de outras células. IL-17 parece ser um componente inflamatório importante no MS.

Secukinumab é um anticorpo monoclonal humanizado contra IL-17, foi aprovado pela FDA para o tratamento de psoríase. Um conceito ensaio teste EMRR 45 inscritos 73 participantes e mostraram uma redução lesões MRI que aumentam gadolínio em comparação com o placebo. 46



uma Fase II maior para inscrever aproximadamente 380 pacientes com EM recidivante foi planeado; a concepção do estudo foi apresentada no ECTRIMS no Outono de 2013, mas foi cancelado em prol do desenvolvimento clínico de CJM112, que também tem como alvo IL-17 e administrado por injecção subcutânea. O desenho do estudo da Fase II foi apresentado no ECTRIMS na queda de 2015. Até à data, nenhuma pessoa com MS receberam este tratamento experimental.

ATL1102 é um agente oral que afecta o sistema de VLA-4, o mesmo mecanismo molecular utilizado por Tysabri. Ele faz através de um novo mecanismo de ação, e cai em uma espécie de "oligonucleotídeos antisense" não utilizados anteriormente em MS. Os resultados de um ensaio de fase II foram publicados, em 2014, 47 , observando que ATL1102 diminuiu o aparecimento de novas lesões cerebrais activas em comparação com o placebo, depois de apenas dois meses de tratamento em cerca de 70 pacientes com EMRR. Em 2016, a empresa anunciou sua intenção de realizar uma fase de teste IIb de ATL1102, embora não esteja claro quando isso vai começar.

De acordo com uma atualização Fev 2017 Antisense , não é um pedido de um estudo de Fase 2b em 195 pacientes com MS que apresentou à Administração de Alimentos e Medicamentos. UU. (FDA), em abril, que serão então analisadas.

um estudo mais pequeno de ATL1102 também é proposto em doentes com EM progressiva secundária (SPMS) que terá lugar na Alemanha com Volker Limmroth, um neurologista no Hospital da cidade de Colónia, como investigador principal. Este estudo irá avaliar a eficácia, segurança e mecanismo de acção de ATL1102, 200 mg uma vez por semana durante 24 semanas em 16 pacientes com SPMS.

Pixantrona (PIX) está sob investigação como uma alternativa para descontar mas cardio-tóxica droga Novantrone® (mitoxantrona ou MIX) no tratamento de EMRR ou agressivo MS SP. Numa fase I / II Estudo de 18 pessoas com doença agressiva, os resultados publicados em 2015 48 sugeriu que pixantrona foi tão eficaz como Novantrone, mas com menor cardiotoxicidade. Embora através de um mecanismo de acção diferente do que Rituxan e Ocrevus, pixantrona foi mostrado neste estudo para reduzir as células B por 95 por cento.


image resultado Pixantrone

De acordo com os autores, 49 pixantrona é estruturalmente semelhante ao Novantrone e ambas as drogas têm propriedades imunossupressoras semelhantes em estudos com animais. No entanto, os autores afirmam que pixantrone é menos tóxica para o coração.

SR-CRH-01 é um neuropeptídeo estabilizado, também conhecido como Aimspro®. Em um placebo cego duplo - fase II controlada de 20 pessoas com estudo SPMS apresentados em 2014, 50 SR-CRH-01 foi bem tolerada quando administrada por injecção subcutânea duas vezes por semana durante quatro semanas, o que resultou em melhorias significativas em várias variáveis ​​secundárias. Os estudos maiores e de longo prazo são garantidos dado a esses resultados promissores. No entanto, não está a ser levada a cabo mais testes.

vitamina D3
A vitamina D é de um tipo de hormona e um potente mediador da função imune. Os dados que documentam uma associação entre a vitamina D baixa e o elevado risco de recaida de EM, invalidez e inflamação do SNC aparecem agora a ser forte, consistente e reprodutível. 51

Os dados a partir de um certo número de áreas de investigação sugere que a vitamina D pode ser um factor subjacente comum que começa a fazer sentido, na grande quantidade de dados sobre a distribuição geográfica de susceptibilidade a EM.

Geneticamente, parece haver uma ligação entre as alterações nos genes envolvidos na síntese da hormona da vitamina D e do receptor da hormona da vitamina D, e o risco de desenvolver EM. Factor de risco genético mais forte para a MS é um gene específico (HLA DRB1 * 1501), cuja actividade parece a ser influenciado pela vitamina D. Um estudo publicado em 2015 por Mokry e colegas 52 proporcionou novas perspectivas sobre a genética e vitamina D. Este estudo identificou quatro variantes genéticas, cada uma correlacionada com um nível mais baixo de vitamina D. usando essas variantes e dados de estudo obtidos até à data, a maior MS associação genética pelo Consórcio Internacional para a genética a esclerose múltipla, os autores observaram uma relação directa entre o número de variantes de vitamina D reduzido, tendo em indivíduos e o seu risco de desenvolver eM.

Em modelos animais de MS, verificou-se que a vitamina D directamente terminou a produo de proteas causadoras de doenças, as quais podem lançar luz sobre o mecanismo de vitamina D em MS. Quando a vitamina D ratinhos EAE (um modelo animal de EM) é administrado, bloqueando o gene que codifica uma proteína que é conhecida por causar inflamação, IL-17, o que pára a produção. Este estudo também demonstra que a vitamina D aumenta as células T supressoras que combatem a inflamação.




resultado imagem Vitamina D3

Um estudo de grande coorte longitudinal apresentado em 2012 por Mowry e colegas 53 encontrado em pessoas com esclerose múltipla, cada nível de Vitamina D superior a 10 ng / ml foi associada com um risco 15% inferior de uma nova lesão T2 e 32 % menor risco de lesão realce gadolínio. Níveis mais elevados de vitamina D foram associados com taxas de recidivas mais baixas, mas não estatisticamente significativa. Embora isto não foi um ensaio randomizado de tratamento, isto sugere que os níveis mais elevados de vitamina D pode desempenhar um papel protector contra a actividade da doença MS.

Dados semelhantes foram apresentados em 2013, como investigadores analisaram como a vitamina D pode desempenhar um papel no desenvolvimento da EM e a actividade da doença a nível molecular. O ensaio BENEFÍCIOS estudaram os efeitos de Betaseron em pacientes com CIS. As amostras de sangue foram tomadas em intervalos diferentes, juntamente com imagens de ressonância magnética.

Este estudo mostrou que as pessoas com níveis mais elevados de vitamina D tinham menos lesões que aumentam gadolínio. Estas pessoas normalmente apresentou menos actividade da doença, e os genes associados a estes níveis mais elevados de vitamina D parecem estar envolvidos. Estudos indicam que aproximadamente 350 genes são "significativamente associado" com actividade da doença MS, e estes 350 genes, 155 estão associados com a regulação da vitamina D. Os autores deste estudo explicaram que a vitamina D podem regular directamente e indirectamente a expressão do gene de forma a reduzir a actividade de MS.

Uma série de novos ensaios clínicos, principalmente suplemento de vitamina D para as terapias existentes em estudos de fase IV estão em andamento para avaliar se suplementos de vitamina D podem exercer efeitos de tais modificadores de doença. Para seguir são exemplos deste tipo de pesquisa:

resultados do estudo solar, a maior tratamento aleatorizado com vitamina D em pacientes com EM, até à data, ensaio foram apresentados no ECTRIMS 2016. O estudo SOLAR 54 randomizados 229 indivíduos que foram tratados com alta - dose de interferão beta -1 dose elevada de vitamina D3 (14000 UI por dia) ou placebo. Originalmente, o estudo foi planeado para ser de 96 semanas, mas devido aos desafios com o recrutamento, a duração do estudo foi alterado para 48 semanas. O objectivo primário do estudo foi o estado livre de actividade da doença (DAF) na semana 48. Foi determinado que a DAF sem recidivas, não há novas lesões MRI ou agravamento deficiência.

Este estudo encontrou nenhuma diferença no estado de DAF entre o grupo de dose elevada de vitamina D3 e o grupo do placebo. Enquanto foram observadas diferenças na taxa de recidiva, um decréscimo de 32 por cento foi encontrada no número de novas lesões no grupo de vitamina D3 contra o grupo de placebo. É possível que o pequeno tamanho do estudo impedido resultados mais significativos. A constatação de uma redução na formação de novas lesões no grupo de vitamina D3 é intrigante e merece mais estudo. No entanto, como evidenciado pelo estudo solar para responder definitivamente a questão de saber se a vitamina D3 tem um papel protetor em MS, é essencial para projetar estudos que são grandes e capazes de obter um recrutamento completo o suficiente.

Francês COLINA Fase II do estudo 55 recrutados 250 pacientes com EMRR que já estavam a receber tratamento contínuo com Rebif. O objectivo deste estudo foi avaliar a eficácia e segurança da terapia adjuvante com vitamina D3 em pessoas com EMRR tratados com Rebif.

Os participantes do estudo, foram divididos em dois grupos: um recebeu 100.000 UI de vitamina D3, duas vezes por mês, juntamente com o tratamento com Rebif e o outro grupo recebeu um tratamento com placebo com Rebif. Sua principal medida do resultado é uma redução na taxa de recaída. Desfechos secundários incluem: o tempo para a primeira recaída documentada; o número médio de recaídas por indivíduo por ano; o número de pessoas sem recaída após dois anos de tratamento; MRI e progressão da carga da lesão; e mudança na qualidade de vida. estudo colina começou em janeiro de 2010 e foi concluída em 2015, mas os resultados não têm sido relatados. Mowry e colegas na Universidade Johns Hopkins estão a realizar um ensaio clínico multicêntrico em pessoas com recidivante remitente receberá vitamina D em doses elevadas (5000 UI / dia) ou doses baixas (600 UI / dia) por via oral, 56 participantes serão avaliados por dois anos, e o efeito da suplementação com doses elevadas de vitamina D na taxa de ataques de MS é determinada, e o número de novas lesões e alterações no volume cerebral em MRI. Este teste está sendo registrado com uma meta de 172 participantes, e espera-se estender a junho 2018.

O ensaio de Mowry é um de um grupo de ensaios em todo o mundo continuam a estudar a suplementação com vitamina D em MS. Um ensaio de interesse particular sendo realizado atualmente na Austrália e Nova Zelândia, PrevANZ, é um estudo de Fase II examinar se a suplementação de vitamina D pode reduzir o risco de uma pessoa desenvolver MS depois de uma primeira desmielinizante evento (CIS). Embora a associação entre MS e deficiência de vitamina D têm sido bem documentadas, não fica claro se dar uma vitamina D a um paciente pode afetar o curso da doença.

Note-se que, embora não tenha havido relatados grandes problemas de segurança com estas doses diárias maiores de vitamina D3 (como 5.000 a 10.000 UI / dia), como com todos os medicamentos e suplementos, as pessoas devem sempre consultar seu médico antes de fazer alterações no seu plano de tratamento.

ácido lipóico
A suplementação com ácido lipóico teste piloto relatou um resultado positivo em PMSC em 2016. Pesquisadores 57 Oregon realizou um dois - estudo no ano que se seguiu 27 pessoas com EM que receberam o ácido lipóico, um suplemento de antioxidante disponível que é acreditado que ajuda a função das mitocôndrias, e 24 pacientes que receberam placebo. (As mitocôndrias são estruturas celulares que degradam nutrientes para gerar energia). Após 96 semanas, os investigadores verificaram que os indivíduos do grupo de ácido lipóico teve uma perda de volume cerebral significativamente mais baixo e podia andar mais rápido do que o grupo do placebo. Em geral, a droga foi bem tolerada, embora os sintomas do estômago foram maiores no grupo de ácido lipóico. Dois pacientes no braço ácido lipóico foram problemas renais durante o teste, no entanto, um rim médico pensou que isto não estava relacionado com o tratamento com o ácido lipóico.


ácido lipóico imagem resultado

perda de volume cerebral acelerado tem sido associada a um agravamento EM progressiva. Os resultados deste estudo sugerem que o ácido lipóico pode fornecer neuroprotecção para retardar este processo. Eles devem completar mais estudos para ver se o ácido lipóico funciona, não só para retardar a perda de cérebro, como visto na MRI, mas também para retardar a progressão clínica de MS.

Biotina (MD1003)
A biotina é uma vitamina que está envolvido nas etapas-chave do metabolismo energético e na síntese de ácidos graxos, embora a maioria das pessoas consideram "bom para o cabelo e unhas." Entre outras acções, biotina activa um enzima na síntese de mielina. Usando esta hipótese e com base em dados a partir de um estudo piloto, aberta pequena, MD1003, uma preparação de dose elevada de biotina de 300 mg por dia, foi estudada num ensaio clínico de fase III de pacientes diagnosticados com EM SP ou PPMS. (Esta dose é centenas de vezes maior do que normalmente pode comprar como um suplemento desta vitamina). Em um relativamente pequeno estudo, 154 pacientes foram distribuídos aleatoriamente para doses elevadas de biotina ou placebo.


image resultado biotina (MD1003)

O endpoint primário do estudo foi definida como a proporção de participantes que melhoraram a nove meses, com uma confirmação da melhora em 12 meses. Melhoria foi definida como uma diminuição na EDSS (escala expandida do Estado de Incapacidade) ou uma melhoria na T25FW (cronometrado 25 caminhada pé) de 20 de por cento, pelo menos.

O objectivo primário foi alcançado, com 12,6 por cento de participantes que mostram a melhoria na EDSS ou MD1003 T25FW nove meses e confirmada em 12 meses, em comparação com nenhuma das pessoas no grupo de placebo. O objectivo primário foi apoiada por análises secundárias mostram evidência de uma diminuição no risco de progressão da doença. Estes números são animadores, ainda que é importante notar que o declínio experimentado pela deficiência grupo MD1003 e a progressão da doença no grupo do placebo eram tão pequenas que dificilmente podia ser detectada na prática clínica. MD1003 foi bem tolerado. A incidência global de eventos adversos foi semelhante nos dois grupos. Um paciente tratado com MD1003 morreu por suicida; No entanto, este evento não foi considerado relacionados com a droga. 58

Estes resultados sugerem um possível efeito terapêutico de doses elevadas de biotina em esclerose múltipla progressiva e, certamente, merecem um estudo mais aprofundado. Actualmente está a executar uma Fase III compreende a 600 indivíduos com esclerose múltipla progressiva. O estudo foi iniciado no final de 2016 e incluem as pessoas, quer PPMs ou EM SP que eles têm mostrado sinais de deterioração nos últimos dois anos. Os participantes recebem doses elevadas de biotina (100 mg, três vezes ao dia) ou placebo e será seguido por 15 meses para ver se foi observada diferença na velocidade de progressão ou de condução no grupo de biotina em comparação com o placebo. Ambos os grupos foram administradas doses elevadas de biotina e a vontade durante mais 12 meses.

La biotina es sin duda una opción atractiva, ya que es una vitamina y no se sabe que tenga riesgos significativos. Sin embargo, generalmente no se recomienda que las personas comiencen un régimen de este tipo en la actualidad. Otros estudios también deben determinar si podrían producirse efectos tóxicos al tomar dosis tan altas de esta vitamina.

El primer enfoque de células madre es el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) .

Las células madre hematopoyéticas de la médula ósea son las células precursoras comunes de las cuales se originan tanto los glóbulos rojos como los blancos. El HSCT requiere varios pasos. Primero, las células madre, que circulan por todo el torrente sanguíneo, se recogen extrayendo sangre del paciente. Las células madre se obtienen filtrando la sangre, mientras que las otras células, especialmente los glóbulos blancos responsables de los ataques de EM, se eliminan. Estas células madre se dejan a un lado y se conservan mientras se produce una eliminación o "ablación" del sistema inmunitario, generalmente con quimioterapia de dosis alta.


Resultado de imagen de trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) .

Este régimen de quimioterapia inmunosupresora es, en esencia, la fase de "tratamiento con EM" del procedimiento HSCT. Este curso intensivo de quimioterapia destruye la mayoría de las células de la sangre, así como la médula ósea, donde se forman las células de la sangre. Luego, las propias células madre hematopoyéticas del paciente pueden ser transplantadas nuevamente a la sangre para reconstruir el sistema inmunológico. Con frecuencia, se cree que el HSCT provoca un "reinicio" del sistema inmunitario, de vuelta a su propósito original de protegerse contra la infección y de no atacarse de manera inapropiada.

Una prueba de esta técnica es el Estudio de Inmunosupresión de Alta Dosis y Trasplante Autólogo (células madre) para Esclerosis Múltiple (HALT MS, por sus siglas en inglés), para una EM de pronóstico precario. El estudio HALT Phase II se realizó originalmente en 25 individuos con EMRR altamente activas que fracasaron la terapia convencional. Los resultados de seguimiento de dos años del estudio HALT se informaron en 2013. 59 El tratamiento indujo una profunda inmunosupresión y una alta tasa de remisiones sostenidas a los dos años.

Resultados adicionales que cubren cinco años del estudio se publicaron en 2017 60 ; El 69 por ciento de los participantes no presentaron una nueva actividad de la enfermedad (en comparación con el 78 por ciento de la estabilidad a los tres años). A los tres años, el tratamiento había fallado en cinco sujetos y ocurrieron dos muertes; uno atribuido a la progresión de la EM y otro secundario al asma. En el seguimiento de cinco años, se informó de una muerte adicional en un individuo que tenía progresión de la enfermedad y se informó que siete participantes habían desarrollado progresión de la EM (n = 2), nueva recaída (n = 3) o nueva resonancia magnética actividad (n = 2). Un total de 130 eventos adversos que fueron severos o amenazantes para la vida se informaron previamente, la mayoría relacionados con bajos recuentos sanguíneos inducidos por el enfoque de tratamiento. Dos intentos de suicidio, ninguno de los cuales se completaron, ocurrieron en participantes que informaron tener antecedentes sin importancia antes del HSCT, lo que significa que ninguno de ellos tenía antecedentes de problemas psicológicos que pudieran conducir a intentos de suicidio. Un total de 15 eventos adversos adicionales se informaron en el estudio más reciente, aunque ninguno fue del tipo más severo. Los resultados del estudio HALT MS son ciertamente intrigantes, pero están atenuados por el hecho de que tres de 24 participantes murieron a los cinco años, y se informaron otros eventos adversos significativos.

Otro estudio realizado por investigadores en Canadá fue publicado en 2016. Este estudio utilizó HSCT en 24 individuos con EM agresiva y siguió a los pacientes durante tres a 13 años. Un participante temprano en este estudio murió de complicaciones relacionadas con el trasplante. Esta muerte y otra infección potencialmente mortal en un segundo individuo llevaron a los autores del estudio a cambiar el protocolo al disminuir la dosis de uno de los medicamentos de quimioterapia administrados para disminuir el riesgo de toxicidad e infección. Los autores informaron que los participantes no presentaron ninguna nueva recaída o actividad de MRI después del trasplante. En general, e l 70 por ciento de los pacientes se mantuvo estable , y el otro 30 por ciento muestra evidencia de progresión de la enfermedad. 61 Curiosamente, los investigadores encontraron un efecto retardado del TCMH en la tasa de atrofia cerebral; a los tres años los participantes tenían tasas de atrofia cerebral similares a los pacientes con EM no tratados, pero más tarde, las disminuciones en el volumen cerebral fueron más similares a las de las personas mayores sin EM.

Un estudio en Suecia publicado anteriormente 62 encontró que una alta proporción de personas con formas agresivas y recidivantes de EM estaban libres de la actividad de la enfermedad después del TCMH. Un grupo de 41 individuos participó en este estudio. Tenían una tasa media de recaídas anualizada de 4,1 en el año anterior al tratamiento, lo que significa que, en promedio, estas personas con enfermedad muy activa experimentaron cuatro recaídas en un año.

Con un promedio de tiempo de seguimiento de casi cuatro años (47 meses) después de recibir el procedimiento de HSCT, el 89 por ciento de los participantes no tuvieron recaídas y el 77 por ciento de los participantes no tuvo progresión de la discapacidad, según lo medido por EDSS . Además de los efectos secundarios graves, aunque esperados, que incluyen sepsis y fiebre, un pequeño número de personas experimentaron otros eventos adversos. Estos incluyeron una reactivación del herpes zóster en siete pacientes y enfermedad de la tiroides en cuatro pacientes; no se produjeron muertes en este ensayo.

En 2015, Burt y sus colegas publicaron los resultados de un estudio más amplio, que proporciona datos sobre 123 individuos con EMRR y 28 personas con EM SP que se sometieron a HSCT durante un período de 10 años. 63 El estudio fue de etiqueta abierta, lo que significa que todos en el estudio recibieron el tratamiento y, por lo tanto, no tenían un grupo de comparación. Los hallazgos incluyeron una disminución significativa en las tasas de recaída y nuevas lesiones de MRI . Los datos de cuatro años mostraron que el 80 por ciento estaban libres de recaídas y el 87 por ciento estaban libres de progresión. Es importante destacar que también se observó una mejora significativa en las puntuaciones de discapacidad para aquellas personas en las que se disponía de datos a largo plazo.

Si bien los datos de este estudio son alentadores, es importante señalar la naturaleza abierta de este estudio que puede haber dado lugar a resultados sesgados. Además, este método de tratamiento no está exento de riesgos. La administración de una potente quimioterapia y la ablación de la médula ósea ponen a los pacientes en riesgo de contraer infecciones y otras complicaciones. En este ensayo, los principales eventos adversos se relacionaron con el desarrollo de la enfermedad de la tiroides y otras condiciones autoinmunes. Las infecciones no eran comunes, y las que ocurrieron no fueron severas. Dos casos de cáncer ocurrieron después del trasplante, pero se desconoce si hubo alguna relación causal con el HSCT. El grupo que llevó a cabo este estudio actualmente está llevando a cabo un ensayo aleatorizado de TCMH versus terapias estándar de EM.

Un segundo tipo de terapia de células madre utiliza células madre mesenquimales (MSC) . A diferencia del HSCT, los MSC no se utilizan para "restablecer" el sistema inmunológico. En cambio, el objetivo de la terapia MSC es proporcionar células madre que tienen el potencial de convertirse en células que pueden promover la reparación o regeneración del sistema nervioso. Es importante destacar que el tratamiento con MSC no requiere altas dosis de quimioterapia para "eliminar" el sistema inmunitario , por lo que puede ser una opción más segura.




Resultado de imagen de células madre mesenquimales (MSC)

En un estudio de Fase IIa 64 publicado en 2012, 10 personas con EM SP con afectación del sistema visual fueron infundidas con células madre mesenquimatosas autóticas (MSC). Para obtener los MSC, los investigadores retiraron la médula ósea del paciente. Luego, filtraron todas las células que promueven la inflamación, y las células madre restantes se cultivaron en mayor cantidad y luego se devolvieron a los pacientes a través de una infusión.

Los investigadores encontraron una mejora en la función visual, así como una mejora en otras medidas de laboratorio e imágenes de la función del nervio óptico . No ocurrieron eventos adversos o muertes graves. Aunque el mecanismo por el cual las células madre mesenquimáticas ejercen sus efectos beneficiosos no se ha comprendido completamente, estas células no necesitan penetrar en el sistema nervioso y crecer en el sitio de las lesiones, como el nervio óptico. Los resultados de este estudio sugerían un efecto neuroprotector más generalizado.

Múltiples otros ensayos de Fase I o Fase II de terapias de células madre mesenquimales se encuentran actualmente en las etapas de planificación o reclutamiento, incluido un esfuerzo de colaboración denominado MESEMS. 65 MESEMS es un grupo internacional de ocho centros de estudio independientes que han creado un diseño de estudio compartido para poder aumentar el poder y la importancia de sus resultados. El grupo planea inscribir a 160 pacientes en total, con el objetivo de obtener los datos necesarios para planificar un ensayo de Fase III más definitivo.

Un tercer enfoque para investigar la terapia con células madre, y tal vez el más acorde con las nociones de sentido común sobre los usos potenciales de las células madre, es utilizarlas con el propósito de regenerar directamente la mielina que ha sido dañada por la EM. Este enfoque requiere pasos múltiples y complejos para tener éxito. Las técnicas deben emplearse para cosechar las células madre de un individuo, crecer y multiplicarlas, administrarlas al individuo, asegurarse de que entren en el sistema nervioso central, asegurarse de que no sean destruidas por el sistema inmune del cuerpo, asegurarse de que crezcan se convierten en el tipo correcto de célula (por ejemplo, para restaurar la mielina), y para garantizar que no crecen o dañan el sistema nervioso.

Este enfoque de la terapia con células madre se investigó en un ensayo clínico abierto de Fase I, 66 que se ha completado, pero los resultados completos no se han publicado. Este pequeño estudio de un solo centro de 20 individuos con EM progresiva implicó infundir dosis de células madre extraídas de la médula ósea de los pacientes directamente en el líquido cefalorraquídeo (LCR), típicamente a través de la punción lumbar, repetidamente durante seis meses.

Como un estudio abierto, el criterio principal será determinar la seguridad de este enfoque. Posibles investigaciones subsiguientes pueden perseguir la eficacia, determinar la dosis óptima y la ruta de administración e identificar a las personas con mayor probabilidad de beneficiarse de este enfoque terapéutico. Es importante reconocer que, como un estudio Fase I abierto, no controlado y no cegado, este proyecto se encuentra en las primeras etapas de la investigación humana experimental. No puede, por su propio diseño, proporcionar información significativa sobre la eficacia, a pesar de lo informado por los medios.

Biomarcadores

En medicina, el término "biomarcador" se refiere a cualquier cosa que se pueda usar como un indicador de un estado de enfermedad particular; en efecto, un biomarcador es un sustituto del estado de la enfermedad. A menudo se refiere a una proteína medida en sangre , cuya concentración refleja la severidad o presencia de la enfermedad y / o la que se puede usar para medir la efectividad terapéutica. Se están investigando muchos tipos de biomarcadores en la EM, y estos probablemente crezcan en importancia en los próximos años.

Aunque el término en sí es relativamente nuevo, los biomarcadores han sido utilizados en medicina por mucho tiempo. Por ejemplo, la temperatura corporal es un biomarcador bien conocido para la fiebre, la presión arterial ayuda a determinar el riesgo de accidente cerebrovascular y los niveles de colesterol son un biomarcador e indicador de riesgo de enfermedad coronaria y vascular. Los biomarcadores a menudo se consideran la clave del futuro de la "medicina personalizada". Esto se refiere a tratamientos que pueden adaptarse individualmente a personas específicas para una intervención altamente eficiente en los procesos de la enfermedad.



Resultado de imagen de Biomarcadores

El concepto de personalización del cuidado de la EM se implementó de manera general mediante el uso de terapias modificadoras de la enfermedad basadas en el curso clínico de alguien (CIS, RRMS, SPMS, PRMS o PPMS), totalmente basadas en la historia clínica de un paciente. Este enfoque se ha perfeccionado ya que los médicos pueden recomendar terapias "más agresivas" basadas en marcadores de la gravedad de la enfermedad (como las lesiones por resonancia magnética), así como en factores demográficos que pueden ser preocupantes para un curso de enfermedad más difícil.

La búsqueda de biomarcadores de EM se hace referencia a lo largo de esta publicación, y los estudios están en curso con todos los principales medicamentos de EM para encontrar marcadores que ayuden a determinar quién debe ser tratado con ese fármaco y qué tan efectivo es el medicamento después de comenzar la terapia. Ya se utiliza un tipo de análisis de sangre para ayudar a predecir la respuesta terapéutica en curso: anticuerpos neutralizantes para los interferones y Tysabri . Una meta principal de los estudios de biomarcadores es poder decidir qué persona es más probable que responda a qué terapia antes de comenzar, por lo que la decisión sobre qué medicamento comenzar puede optimizarse.

Por ejemplo, los estudios actuales están demostrando que pronto será posible determinar quién podría ser un subóptimo respondedor a los interferones , basado en las sustancias relacionadas con el sistema inmune medidas en la sangre. Otro estudio evaluó si el tipo de citoquina presente antes del tratamiento con Copaxone podría actuar como un biomarcador para identificar a aquellos individuos con EMRR que tienen más probabilidades de responder a los tratamientos inmunomoduladores. Mostró que las personas que respondieron a Copaxone secretaron niveles más altos de citoquinas inflamatorias específicas antes del tratamiento.

Un estudio genético, con los resultados reportados en 2012, en cuanto a la respuesta a Copaxone, también sugirió que múltiples marcadores genéticos pueden predecir una respuesta favorable a este medicamento. En el otoño de 2014 67 se presentó un nuevo estudio de predictores genéticos de la respuesta a Copaxone y se sugirió que una serie particular de marcadores genéticos podría predecir con precisión una alta respuesta a Copaxone. Este procedimiento de investigación debe evaluarse en estudios adicionales.

Un uso adicional de biomarcadores será predecir y minimizar el riesgo de eventos adversos relacionados con medicamentos. Este enfoque ya demostró ser efectivo para los nuevos biomarcadores infecciosos, como el desarrollo de un análisis de sangre para los anticuerpos del virus JC , para identificar quién está en mayor o menor riesgo de PML cuando se trata con Tysabri . Sobre la base de este análisis de sangre, la opción de usar Tysabri se puede personalizar con mayor precisión para maximizar la relación beneficio / riesgo para este medicamento en la práctica. Este tipo de estrategia de biomarcadores también puede ser útil para predecir el riesgo en forma individual de eventos adversos no infecciosos para ciertos medicamentos en investigación.

Existe un fuerte vínculo entre los biomarcadores y la genética, y la línea entre ellos a veces puede aparecer borrosa. Esto se debe a que muchos de los biomarcadores que se están descubriendo se relacionan con la actividad de genes específicos que codifican proteínas implicadas en la inflamación, o están relacionadas con la respuesta a terapias modificadoras de la enfermedad. Los estudios de la firma de expresión génica, a través del análisis de la expresión génica global, revelan el patrón de todo el ADN en un individuo. Este tipo de estudio se ha hecho posible debido a los recientes avances en el análisis de patrones genéticos de alta velocidad.

Por ejemplo, los genes que se encuentran expresados ​​de manera diferente en la EM se convierten efectivamente en biomarcadores para la progresión de la enfermedad y pueden cambiar como resultado del tratamiento. Un estudio reciente identificó varios genes candidatos que podrían servir como biomarcadores del tratamiento con interferón o de los objetivos para el tratamiento en la EM.

Además, un estudio que usó el análisis de expresión génica de sangre completa mostró diferencias significativas en los perfiles de expresión de pacientes con neuritis óptica versus controles sanos. Otro estudio mostró que la terapia con interferón induce la expresión de genes involucrados en la regulación y señalización del interferón; un subgrupo de personas con mayor riesgo de recaídas mostró una expresión diferente de genes específicos.

Un ensayo clínico en curso patrocinado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) está estudiando a más de 1,000 personas con EMRR que participaron en el estudio CombiRx . Este estudio incluye personas solo en Avonex, solo Copaxone o una combinación de ambas. Se obtienen muestras de suero y de glóbulos blancos de cada persona antes del estudio ya intervalos regulares a partir de entonces.

Aunque Copaxone y Avonex no difirieron mucho en su eficacia en el ensayo CombiRx, ciertamente ambos fármacos funcionan bien para algunos y menos para otros. Este estudio tiene como objetivo identificar los biomarcadores (genes y las proteínas que codifican) y vincularlos con los resultados clínicos y de resonancia magnética, como el grado de inflamación y la tasa de progresión de la enfermedad. Examinará cómo los biomarcadores pueden estar relacionados con el desarrollo y la progresión de la enfermedad, así como las diferencias entre los síntomas de las personas y la respuesta al tratamiento. Sobre la base de estos biomarcadores genéticos, se pueden identificar los mejores respondedores a cualquiera de las formas de terapia.

Fuente: mymsaa.org

jsruibal | 16 Oct 2017 at 1:43 am | Tags: acido lipoico , amilorida , anti lingo , biomarcadores , biotina , celulas madre , clemastine , HSCT , idebenone , MSC , pixantrone , terapias em 2017 , tratamientos esclerosis multiple 2017 , vitamina d3 | Categories: Artículos de investigación , Tratamientos experimentales | URL: http://wp.me/p3kaYK-2To
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